2015 年 12 月 11 日——美国食品和药物管理局今天批准阿来替尼(alectinib) 治疗晚期（转移性）ALK 阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者，其疾病在治疗后恶化或无法耐受治疗与另一种称为 XALKori（克唑替尼）的疗法一起使用。
根据美国国家癌症研究所的数据，肺癌是美国癌症死亡的主要原因，2015 年估计有 221,200 例新诊断病例和 158,040 例死亡病例。ALK（间变性淋巴瘤激酶）基因突变可发生在几种不同类型的癌细胞中，包括肺癌细胞。大约 5% 的 NSCLC 患者存在 ALK 基因突变。在转移性癌症中，疾病会扩散到身体的新部位。在 ALK 阳性 NSCLC 转移患者中，大脑是疾病传播的常见场所。
“今天的批准为一组患者提供了一种新疗法，一旦他们的疾病不再对 克唑替尼治疗有反应，他们将没有多少治疗选择，” FDA 中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。药物评价与研究。“除了对肺部肿瘤的主要影响外，Alecensa 临床试验还提供了对已经扩散到大脑的肿瘤产生影响的证据，这是临床医生需要了解的重要影响。”
阿来替尼 是一种口服药物，可阻断 ALK 蛋白的活性，这可能会阻止 NSCLC 细胞的生长和扩散。
阿来替尼的安全性和有效性在两项单组临床试验中进行了研究，试验对象为转移性 ALK 阳性 NSCLC 患者，其疾病不再通过 Xalkori 治疗得到控制。研究参与者每天两次接受 Alecensa 以测量该药物对其肺癌肿瘤的影响。在第一项研究中，38% 的参与者经历了非小细胞肺癌肿瘤的部分缩小，这种效果平均持续 7.5 个月。在第二项研究中，44% 的参与者经历了非小细胞肺癌肿瘤的部分缩小，平均持续 11.2 个月。这些试验还检查了 Alecensa 对个体脑转移的影响，脑转移在该人群中很常见。
阿来替尼最常见的副作用是疲劳、便秘、肿胀（水肿）和肌肉疼痛（肌痛）。Alecensa 可能会引起严重的副作用，包括肝脏问题、严重或危及生命的肺部炎症、心跳非常缓慢和严重的肌肉问题。当患者暴露在阳光下时，用 Alecensa 治疗可能会导致晒伤。
阿来替尼是通过加速批准监管途径获得批准的，该途径允许 FDA 根据产品对可能合理预测临床益处的结果产生影响的证据批准用于严重或危及生命的疾病的产品。在 Alecensa 的案例中，肿瘤对治疗的反应以及反应持续时间提供了这一证据。根据加速批准要求，需要进行验证性研究来验证和描述 Alecensa 的临床益处。
FDA 授予 阿来替尼申请突破性治疗指定和优先审查地位。这些不同的计划旨在促进和加快某些新药的开发和审查，因为它们有可能使患有严重或危及生命的疾病的患者受益。Alecensa 还获得了孤儿药称号，该称号提供了税收抵免、用户费用减免和排他性资格等激励措施，以帮助和鼓励罕见病药物的开发。
阿来替尼由位于加利福尼亚州旧金山的基因泰克公司销售。Xalkori 由总部位于纽约州纽约市的辉瑞公司销售。
资料来源：FDA
